E’ nato nei laboratori dell’Università di Perugia il farmaco che cura una malattia autoimmune del fegato E’ stato sintetizzato a Perugia, nei laboratori dell’Università, l’acido oboliticolico (Ocaliva), il nuovo farmaco che è in grado di curare la Colangite biliare primitiva (Cbp), malattia autoimmune del fegato. L’acido obeticolico è stato sviluppato all’ inizio del 2000 dal professor Roberto Pellicciari nell’allora dipartimento Chimica e tecnologia del farmaco dell’ateneo di Perugia (oggi dipartimento di Scienze farmaceutiche) nell’ambito delle ricerche sugli acidi biliari che Pellicciari e il suo gruppo hanno iniziato a partire dai primi anni ’80.
I risultati raggiunti Ora, a dimostrarne l’efficacia, in particolare in quei pazienti che non rispondono in modo significativo alle attuali terapie, è lo studio clinico ‘A Placebo-Controlled, Trial of obeticholic acid in primary biliary cholangitis’ , pubblicato sul The New England Journal of Medicine e che vede come coautore Pietro Invernizzi, professore associato di Gastroenterologia al’Università di Milano-Bicocca e direttore del programma per le malattie autoimmuni del fegato all’interno dell’International center for digestive health e dell’Unità operativa complessa di Gastroenterologia dell’ospedale San Gerardo di Monza diretti dal professor Mario Strazzabosco. Grazie a questo studio, il farmaco è stato recentemente approvato dall’agenzia americana ‘Food and drug administration’» (Fda).
I particolari scientifici La colangite biliare primitiva, fino ad un anno fa chiamata cirrosi biliare primaria, colpisce all’incirca 400 persone su un milione, in maggioranza donne oltre i 40 anni di età, aggredendo le vie biliari, provocando infiammazione cronica e il ristagno della bile nel fegato. Nel 30-40 per cento dei casi può progredire e portare scompenso epatico e cirrosi fino, nei casi più gravi, al trapianto di fegato. Lo studio clinico ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia della nuova terapia attraverso un trial che ha coinvolto 217 partecipanti, dopo dodici mesi si è verificata una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (Fa) maggiore tra i partecipanti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con placebo (47% dei pazienti trattati rispetto al 10% nei non trattati). La riduzione di ‘Fa’ è la “spia” dell’effettivo funzionamento del farmaco, risultato che ha permesso l’approvazione della terapia da parte della Fda. L’introduzione in commercio di Ocaliva è prevista entro il 2017. La ricerca che ha portato a realizzare il nuovo farmaco è una storia in gran parte italiana, che parte dalla sintesi della molecola avvenuta a Perugia fino alla costituzione dell’azienda italo-americana Intercept, creata appositamente per lo sviluppo clinico e la commercializzazione del farmaco, con un importante supporto finanziario di uno sponsor italiano.